Accordo tra GlaxoSmithKline e Amicus Therapeutics per la commercializzazione di Amigal nel trattamento della malattia di Fabry


5 Novembre 2010 - GlaxoSmithKline ( GSK ) ha stipulato un accordo con Amicus Therapeutics nel settore delle malattie rare.

Amicus Therapeutics ha ceduto a GSK i diritti per la commercializzazione di Amigal ( Migalastat ), un farmaco sperimentale per il trattamento della malattia di Fabry.
GSK si è impegnata a versare ad Amicus Therapeutics 200 milioni di dollari, 30 subito e la rimanenza al raggiungimento degli obiettivi prefissati.
GlaxoSmithKline ha inoltre acquisito il 19.9% del capitale di Amicus Therapeutics per una cifra di 31 milioni di dollari.

La malattia di Fabry, anche nota come malattia di Anderson-Fabry è un disordine genetico provocato dalla carenza dell’enzima alfa-galattosidasi A a livello lisosomiale, con successivo accumulo di glicosfingolipidi, e in particolare globotriaosilceramide ( GL-3 ).
I pazienti affetti da malattia di Fabry possono andare incontro ad un peggioramento della qualità di vita a causa di complicanze a livello cerebrovascolare, cardiaco e renale; le complicanze possono portare a morte prematura attorno ai 40-50 anni.
Generalmente la malattia di Fabry si manifesta nel periodo infantile con dolore alle estremità, stato febbrile, ipoidrosi, astenia e intolleranza all’esercizio fisico. Tuttavia, per l’aspecificità dei segni e dei sintomi, la diagnosi è spesso tardiva.

Migalastat è un chaperone farmacologico che lega in modo selettivo alfa-Gal A, aumentandone la stabilità fisica, il traffico lisosomiale, e l'attività cellulare.

Nel 2007 Amicus aveva stretto una collaborazione con Shire HGT per lo sviluppo congiunto di Amigal e di altri due composti, Plicera ( Isofagomina ) e AT2220 ( Deossinojirimicina ).
La collaborazione tra le due società è terminata nel 2009.

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